原標題：“慢粒”患者 有望實現(xiàn)停藥“治愈

白血病，是我們最熟悉的“絕癥”之一，但凡提起它，人們總下意識聯(lián)想到極高的致死率，治愈的唯一希望是造血干細胞移植。其實，得益于醫(yī)學(xué)的進步和藥物研發(fā)的不斷創(chuàng)新，慢性髓細胞性白血病(簡稱“慢粒”)已成為一種可治可控的“慢性疾病”。“就像糖尿病、高血壓，通過規(guī)范治療，患者甚至有望實現(xiàn)‘無治療緩解’直至達到臨床‘治愈’。”南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任醫(yī)師劉曉力教授介紹說。

早發(fā)現(xiàn)：

查個血常規(guī)就能發(fā)現(xiàn)異常

“慢粒”約占成人白血病的15%，全球年發(fā)病率為1.6~2/10萬，男性發(fā)病率略高于女性。在中國，“慢粒”年發(fā)病率為0.39~0.55/10萬，中國慢粒患者較西方更年輕化，中位發(fā)病年齡為45~50歲，而西方國家平均為67歲。

劉曉力介紹，“慢粒”的病程可分為慢性期、加速期和急變期，大約90%的病人在就醫(yī)時診斷為慢性期，目前每年約3%~4%的慢性期病人進展為急變期。“‘慢粒’早期癥狀不典型，常常表現(xiàn)為疲乏、發(fā)熱、腹部腫脹或有包塊，不太容易引起人們重視，不少患者都是因出現(xiàn)脾臟巨大才得以確診。”癥狀隱蔽并不意味著無法及早發(fā)現(xiàn)。劉曉力表示，“慢粒”患者的白細胞明顯增高，而最基本的血常規(guī)檢查就能反映異常。患者在排除了常見的感染因素，如消化道、呼吸道、泌尿系統(tǒng)等部位炎癥后，需前往血液科，做一些有針對性的專業(yè)檢查就能確診是否患了“慢粒”。

規(guī)范治療：

“慢粒”有望實現(xiàn)無治療緩解

醫(yī)學(xué)界普遍認為，得了“慢粒”的白血病患者算得上是“不幸中的大幸”。過去，造血干細胞移植被認為是白血病的唯一治愈手段，然而臨床數(shù)據(jù)表明，對于“慢粒”慢性期患者，手術(shù)風(fēng)險仍較大，移植的效果還不甚理想。

值得慶幸的是，近10余年來醫(yī)學(xué)界針對“慢粒”的靶向藥物研發(fā)和臨床應(yīng)用，在精準抑制異常基因方面發(fā)揮了顯著的治療作用，患者的長期生存率、生活質(zhì)量都得到了提高。

“但是，長期用藥也給患者帶來了心理和經(jīng)濟上的負擔，他們希望可以早日停藥、徹底治愈。”劉曉力說，患者的這一愿望有望通過長期的規(guī)范化治療和監(jiān)測，并達到“無治療緩解”來實現(xiàn)。

要實現(xiàn)無治療緩解，首先需要醫(yī)生進行診斷分層，制定治療方案并嚴密監(jiān)測隨訪。劉曉力介紹，達到深層分子學(xué)緩解(MR4.5)是進入無治療緩解研究的門檻條件，MR4.5意味著現(xiàn)有技術(shù)手段已經(jīng)無法檢測出“慢粒”的存在。在此基礎(chǔ)上，患者需再繼續(xù)服藥2年，確認這種深層次的分子學(xué)緩解狀態(tài)持續(xù)保持方可嘗試停藥。目前多項國際研究結(jié)果表明，這種條件下停藥仍有50%左右的復(fù)發(fā)率。因此，停藥需謹慎。

抗擊“慢粒”：

需要患者嚴格自我管理

抗擊“慢粒”就好比一場長距離馬拉松，需要面臨耐藥性的挑戰(zhàn)，還需要患者嚴格自我管理。

劉曉力介紹：“以第一代靶向藥物為例，南方醫(yī)院目前長期隨訪的‘慢粒’病患有兩三百例，目前耐藥率已將近20%，包括原發(fā)和繼發(fā)的因素導(dǎo)致的ABL激酶區(qū)基因突變。這時醫(yī)生會建議患者改用第二代藥物，如果出現(xiàn)T315I突變，需改用第三代藥物并做造血干細胞移植的準備。”劉曉力說，有些常年服藥的老病患容易掉以輕心，覺得身體狀況變好了，就不及時服藥和復(fù)查，擅自減藥甚至停藥，導(dǎo)致達不到穩(wěn)定的血藥濃度，這種情況非常容易導(dǎo)致耐藥，最終不能達到深層次的分子學(xué)緩解。劉曉力提醒，慢粒患者一定要做到規(guī)范用藥、定期檢查。

全媒體記者李津、黎蘅